生物醫藥產業是關系國計民生和國家安全的戰略性新興產業，經過近十年的積累，國產創新藥的研發實力不斷增強，但原始創新能力仍需進一步提高。
近日，在一行業論壇上，有藥企高管對21世紀經濟報道記者指出，我國生物醫藥產品目前面臨的主要問題體現在基礎研究與新藥研發之間的脫節，研發同質化程度高，以及缺乏顛覆性的前沿創新技術等方面。這些問題迫切需要行業從多維度、多層次、多角度推動創新。
“除了新靶點、新機制，能讓病人的可及性提高，也是創新；能給病人帶來價值，安全性、有效性、可及性，都是價值。在創新的選擇上應該實際一點，不能只追求真正的高大上的原創。”上述藥企高管稱。
從當前的藥企發展形勢來看，為整合創新賦能資源，全力打造世界一流產業集群，培育發展新質生產力，各方都在加速謀變。例如，近年來，長三角各省市出臺相應政策支持生物醫藥領域高質量發展。其中，《上海市生物醫藥產業發展“十四五”規劃》指出，到2025年，上海初步建設成為世界級生物醫藥產業集群核心承載地。《江蘇省“十四五”醫藥產業發展規劃》指出，到2025年，江蘇醫藥產業發展成為具有全球影響力的先進制造業集群和世界知名的創新藥高地……
在資本寒冬短期內仍將繼續的背景下，高質量發展是生物醫藥行業奮力渡過“寒冬”、實現跨越式發展的關鍵。創新藥企如何通過布局源頭創新、提升研發能力，整合產業端和資本端資源，為下一次蛻變蓄能？
提高成果轉化質量
當前我國生物醫藥產業發展提速，國產創新藥增長顯著。《2023年度中國生物醫藥投融資藍皮書》（下稱“《藍皮書》”）顯示，十年來，中國生物醫藥產業實現了飛躍發展。現階段，全球臨床在研管線接近1.5萬個，其中34.0%的項目已在中國展開臨床試驗，中國在研管線數量僅次于美國（41.7%），位居全球第二。
長三角地區作為我國經濟發展最活躍、開放程度最高、創新能力最強的區域之一，也是全國生物醫藥產業高地。2021年曾有數據顯示，全國近30%的藥品銷售額、1/3的生物醫藥產業園區來自長三角地區。
聚焦上海，從2019年至2023年，上海生物醫藥產業規模從3833億元提升至9337億元，年復合增長率達9%。此外，2023年度，全國共有96個新藥獲批上市，其中上海地區獲批上市的新藥有12個，占本年度獲批上市數的12.5%。
不可否認的是，我國生物醫藥行業發展與全球最前端相比仍有一定差距。不少業內人士指出，近年來，我國生物醫藥從跟隨式創新走向源頭創新，在科技成果轉化的“最后一公里”，不僅要提高轉化數量，更要注重提高質量。
有新藥研發專家對21世紀經濟報道指出，“我國醫療成果轉化主要存在缺乏頂層制度化設計、專業轉化人才緊缺、產業生態融合度不足、創新成果運營能力偏弱等問題。”
該專家舉例，在藥物篩選及早期和臨床前創新藥研發過程，創新藥研發面臨三個瓶頸。第一，藥靶數量有限，比如企業扎堆PD-1/PDL-1等幾個靶點，限制了藥物研發空間；第二，創新藥的研發周期較長，大約為10年至20年；第三，臨床與基礎研究脫節。
從靶點集中這一瓶頸來看，在全球新藥研發重點領域中，抗腫瘤領域藥物占比最大。公開數據顯示，2023年，全球TOP10大型制藥公司中，有8480種治療腫瘤的藥物正在研發，占所有研發藥物管線39.8%，同比增長了9.1%。
“因為腫瘤的高發，所以從新藥開發到基礎研究方面，超過70%~80%的資源鋪在腫瘤的研發上。慢慢地把癌癥變成一個慢性病，同時創造了一個新詞‘紅海’。” 復星醫藥執行總裁王興利對21世紀經濟報道記者表示，與被“卷”成“紅海”的腫瘤管線相比，作為全球前十位死亡因素“頭號殺手”的心血管疾病，在藥物研發布局上仍有差距，存在尚未被滿足的臨床需求，擁有巨大市場增量空間。
這也意味著，針對新藥研發同質化程度高的問題，藥企對于未來管線的選擇，需要聚焦差異化布局，關注患者的實際需求以及新藥的臨床價值。
至于臨床與基礎研究脫節的瓶頸，“可以通過轉化醫學研究創新體制的方式解決這一問題。”上述新藥研發專家解釋，“包括對創新療法的探索、激勵機制和創新藥品的研發流程。首先，面對無藥可治的患者，可以通過老藥新用或者發現新的藥品，為患者提供新的治療方法。其次，瞄準臨床疑難問題和企業合作，通過藥品篩選找到合適的靶點。最后，利用新技術和人工智能縮短創新藥物研發流程。”
在創新成果轉化過程中，落地是關鍵，需要推動高校和企業在項目合作過程中加強交流，更好地了解企業的需求及臨床的需求。“未來強調以產業需求和企業需求作為出發點，帶動高校科研院所的成果，實現學科創新鏈與產業鏈的互融。”該專家補充道。
產業端和資本端需雙向奔赴
生物醫藥領域要實現從0到1的源頭創新，需要大量研發資金的投入。根據德勤發布的《2022年醫藥創新回報率評價》，2022年全球創新藥的研發平均成本為22.84億美元，平均臨床試驗周期（I期到-III期）為6.74年，其中腫瘤藥更高達11.6年。由此看來，創新藥研發需要更多擁有長線思維的資本支持，才能度過漫長的研發周期。
但2021年下半年以來，市場不達預期，投資大幅下降成為當前中國生物醫藥產業面臨的突出問題。眾多創新藥企處境艱難，現金流緊張、項目削減等成為不得不面臨的難題。二級市場上看，《藍皮書》數據顯示醫藥板塊IPO熱度處于持續降低的階段。
“二級市場的熱度和證券市場的整體景氣密切相關。”有券商分析師向21世紀經濟報道記者表示，“根據目前的上市審核標準，要求生物藥企一定要有收入且利潤規模大，具備商業化能力。商業化能力弱的情況下，資本投入難以著陸。”
“2023年底至2024年初的大額授權交易，肯定了我國生物醫藥方面的創新能力，這也得益于過往七八年內投資人大量資金投入，加上科學家和工程師共同做出來的成績。”上述券商分析師表示，“產業端和資本端的雙向奔赴才能推動中國生物醫藥事業長遠發展。 ”
從政策上看，近年來，我國也持續出臺并落地相關政策，支持行業高質量發展，包括加快創新藥審評審批步伐，同時國家醫保局逐步建立健全以新藥為主體的醫保準入和談判續約機制，創新性成為目錄準入評審的重要內容。
此外，國家醫保局也在探索相關措施支持高質量創新藥品獲得高投入、高風險相符的收益回報。2024年2月發布的《關于建立新上市化學藥品首發價格形成機制鼓勵高質量創新的通知（征求意見稿）》，即旨在堅持藥品價格由市場決定，更好發揮政府作用，整體提高新藥掛網效率。
實際上，面對現實性難題企業也在“自救”，而“出海”打開更廣闊的市場就是一條重要路徑。近年來，中國創新藥出海成為趨勢，在此背景下，中國藥企在聚焦出海目標的過程中，也必須密切關注不同國家或地區的監管政策，及時調整策略。對此，和黃醫藥執行董事、首席執行官兼首席科學官蘇慰國認為，一方面，藥企“出海”必須手握好產品，如果該產品無差異化優勢，在中國的市場競爭都較為困難，更別提“出海”。只有解決未滿足的臨床需求創新產品，才能得到國外注冊機構或者監管機構充分的重視。
另一方面，所有的臨床研究，包括臨床前的研究，都必須滿足申報的要求，而在整個國家研究和申報的過程中，與當地的監管部門保持溝通也非常重要。“生產和供應鏈的國際化也是出海成功的關鍵。要有很好的生產和供藥的體系，必須工藝穩定、質量可靠，能夠經得起核查，才能走得更遠。”蘇慰國說。（記者 韓利明 上海報道）
來源：21世紀經濟報道
責任編輯：林紅
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