近年來，全球創新藥蓬勃發展，在研藥物數量增長速度始終保持兩位數的高增長。
相比歐美國家，雖然我國的創新藥產業起步較晚，但自2015年啟動藥政改革后，醫藥產業從仿制藥向創新藥升級，在政策與資本加持之下，我國創新藥產業正在迎頭趕上。數據顯示，2019年至2021年，化藥上市申請審批平均時長縮短3.9倍。在研發管線和上市新藥的數量指標上，我國醫藥創新位于全球第二梯隊前列。當然，不可否認的是我國在研發投入、藥物開發、臨床研究等環節上仍存在差距。
近日，艾昆緯副總裁及大中華區商務解決方案總經理邵文斌公開指出，中國藥物研發創新加速具備天時地利人和三大要素，加速態勢的背后是政策、人才、科技等強大驅動力。
“對于任何一家制藥企業來說，創新轉型發展本來就不是一件容易的事情，研發創新的過程牽涉到方方面面的長期決策，對已經身處密集產品管線競爭中的企業，改變更是難上加難。”邵文斌說。
中國式創新諸多痛點仍待解
從“仿制為主”到“創新為重”，患者需求推動中國醫藥產業不斷演進升級。中國研發速度是否能趕上全球步伐？
在邵文斌看來，目前中國研發環境和政策環境都利好創新藥產業發展。
隨著近年來藥審改革的不斷深化，審評審批“加速度”正成為醫藥產業創新發展的關鍵一環。行業研究資料顯示，2014年我國1.1類新藥申報上市的平均審批時間為42個月，與美國相比，中國新藥上市要晚3～4年，“缺好藥、缺新藥”的情況嚴峻。直到2015年啟動藥政改革，讓整個行業創新政策和環境煥然一新，新藥從臨床審批到上市速度大幅度提升。
2017年中國加入人用藥品技術要求國際協調理事會（ICH），無論是科學標準和質量標準都與國際最高標準接軌。自2018年組建以來，國家醫保局加快醫保談判節奏，推動了一大批獨家品種的抗癌藥、罕見病用藥以適宜價格納入醫保，加上報銷后累計為患者減負超5000億元。
同時，為了鼓勵行業研發創新，國家層面更是建立了以新藥為主體的醫保準入和談判續約機制，上市新藥納入醫保目錄的等待時間從過去的平均近5年縮短至不到2年。醫保對新藥的支出從2019年的59.49億元增長到2022年的481.89億元，增長了7.1倍。
除政策紅利外，資本也是推動醫藥行業可持續發展的至關重要因素。“過去幾年中我們見證更多的是資本加大了對醫藥行業的投入，見證了很多合作項目與創新，以及很多本土企業奮起直追，直接挑戰跨國藥企在研發領域地位的一個個案例。”邵文斌說。
此外，越來越多的國際生物醫藥高端人才回歸到中國并成為中國生物醫藥產業創新升級的中堅力量，加速生物醫藥產業的創新技術壁壘突破。
但是，眾所周知，研發周期長，投入高，失敗率高，是創新藥研發的三大難點。除研發以外，在創新藥引進方面，中國患者不是“無藥可治”，而是“藥不可及”。
國內某三甲醫院肉瘤領域的頂尖專家以骨與軟組織肉瘤為例指出，創新藥不可及是目前醫藥行業較大的問題之一。實體腫瘤現在有很多臨床試驗、適應癥獲批，但是不少疾病領域患者可選擇藥物依舊較為有限，患者急需更多創新藥物。
同時專家表示，現在不少患者想要使用到境內尚未獲批的藥物需要前往海南博鰲、大灣區等先行先試區。再加上，患者很多且大部分經濟條件有限，疾病負擔非常重。此外醫生每年需要花費很大力氣來維護患者群，做學術推廣，諸多問題亟待解決。
多維度破解新藥落地難題
在創新藥產業面臨諸多問題時，如何才能引領創新加速？
在邵文斌看來，首先，需要“更早”地將中國患者需求納入全球臨床試驗。中國患者在數量和疾病特點等方面都極具代表性，中國患者在消化道、呼吸、腫瘤等很多疾病領域存在著巨大未被滿足的需求。
“通過獲得國內患者的早期臨床數據，支持中國參與全球同步關鍵性臨床試驗，以真實世界的數據來確認創新藥的安全性、有效性，可以讓中國患者能及時用上創新藥。在中國充分開展創新藥早期臨床試驗并不是一朝一夕，充足的研究者數量、高質量的研究經驗和全面的研究能力對臨床試驗的成功至關重要。”邵文斌說。
其次，需要加速創新藥“更快”進入臨床應用。在此層面，企業需要加速推進臨床試驗以及其他各項工作。談及該話題，勃林格殷格翰Survodutide全球醫學負責人Ramy Younes以旗下的GCG/GLP-1雙受體激動劑survodutide為例指出，在survodutide II期研究中評估該藥對非酒精脂肪性肝炎成人患者的療效，患者入組速度快使得中國成為臨床試驗領導的中心。
“非酒精脂肪性肝炎是非常難開展研究的適應癥，因為一定要做肝臟活檢才能入組患者。在此之前我們有過疑問，中國能否及時入組足夠的患者？最終，中國不僅在規定時間內入組了足夠的患者，并且比計劃入組人數多了5倍，我們深信中國患者能夠在研究當中有很好的代表性。”Ramy Younes說。
勃林格殷格翰大中華區研發和醫學高級副總裁張維在接受21世紀經濟報道記者采訪時也指出，勃林格殷格翰在研發層面的布局主要考慮兩點：一是，所選項目及管線是不是以患者為中心的研發？有沒有做到以患者為中心？二是，進行的藥物研發是不是以臨床價值為引導的藥物研發？
“這兩個問題如果都是Yes，那我們就問問自己，怎樣加速研發進程來更早的惠及患者。這個就是指導我們整個做疾病譜，做管線建設的指南針。”張維說。
再者，需要加速推動新藥審評審批。在邵文斌看來，從臨床試驗到機構審批，需要專家、臨床試驗機構與患者多方參與溝通，結合中國的政策優勢和創新思路共同思考如何加強運營的整合和優化，從而實現整體審評審批速度的提升。
有券商分析師也對21世紀經濟報道指出，如果新藥從臨床III期到審批上市，現在參考其他國家的流程一般是8～10個月，所以藥企的研發到上市的效率大大提升，對中國生物科技來說，肯定是機遇大于挑戰的措施，加速讓中國產品“出海”或者讓國外的產品盡快進入中國市場。
可喜的是，目前政策信號已明確。今年上半年以來，國家陸續推出多項政策及規劃，重點圍繞促進醫療資源均衡布局、加強國產高端設備及創新藥等領域發展和人才培養等方面，對于藥企信心的提振來說意義重大。
合作共贏是主旋律
過去幾年，從整個行業的角度來講，中國鼓勵創新、保證質量、提升患者可及性這幾個方面取得了長足的進步。站在產業轉型升級的重大窗口機遇期，我國生物醫藥產業在研發投入、支撐條件、成果轉化、人才隊伍等方面將進一步擴大提升空間。
“實際上，隨著人工智能的迅猛發展，已經將新藥研究推向了數智化時代。如今的數智化已經不是原來的數字化概念，其中有很多智能的成分。因而，在推動各個環節效率時也可以采用新技術的助力。”邵文斌說。
從研發的角度而言，生成式AI（Generative AI）可以通過分析現有藥物和生物靶點數據，幫助研發人員做藥物篩選，從更多病例數據中尋找更多新的治療機會，同時也可以找到合適的患者。這將大幅縮短新藥研發周期，降低研發成本，加速創新藥物的上市。此外，數智化可以助推產生良好的平臺，能夠更好地幫助研發人員在臨床研究階段與專家、患者互動，于成本管理而言是一個非常大的優勢。
隨著數字化技術的進步，去中心化藥物臨床試驗（DCT）實施模式也已逐步進入實踐應用。DCT通常利用遠程醫療以及隨訪的方式，相比傳統臨床試驗而言有不少優勢，比如能夠顯著減輕受試者的負擔，使受試者即使無法前往研究中心現場也能夠參與臨床試驗；能夠增加受試者的代表性，從而獲得更廣泛科學的數據；能夠減少人為干預和數據轉化的誤差，從而提高臨床試驗質量等。
“因此這些領域的探索幫助我們從效率、成本、結局這些角度更好地關注創新，我們可以預見到，這些創新在數字化時代帶給我們更多想象空間。”邵文斌說。
隨著醫療需求的增加、新技術的引進、市場的刺激，未來十年的醫療行業將見證更大的挑戰和機遇。對于企業來說培養核心價值和競爭力至關重要，包括如何用技術解決臨床需求，加大研發和人才儲備；而對于資本來說，企業也需要更深度地參與到醫療健康行業的全產業鏈發展，通過產融結合創造更多價值。
在創新條件不斷豐富的當下，還需要加強多方合作，而這也是藥企良性發展的一大趨勢，目前無論是本土藥企還是跨國藥企都在加速合作。張維也指出，企業間的合作不應該僅僅是針對單個藥物進行合作，有時候需要的是針對創新的平臺進行全方位合作。
“任何一個領域我們既有做得好的地方，也有不足，大家優勢互補，才能實現雙贏甚至多贏，這對于藥物開發、企業發展，甚至行業發展都是好事。我們也一直在看中國企業的管線，我們有一定的篩選標準，但探索合作機會的動作從來沒有停過。”張維說。
來源：21世紀經濟報道記者 季媛媛 上海報道
責任編輯：李賽男
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