國內首個全身給藥的罕見病基因療法獲批臨床試驗，針對血友病 ©原創 2021-08-09 15:33 0 8月6日，基因治療創新公司信念醫藥全資子公司上海信致醫藥科技有限公司自主研發的BBM-H901注射液獲得國家藥品監督管理局(NMPA)的藥物臨床試驗批準，將正式啟動注冊臨床試驗。這是國內第一個獲批進入注冊臨床試驗的血友病AAV基因治療藥物，也是國內第一個全身給藥的罕見病基因療法。BBM-H901注射液是適用于預防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治療藥物。(澎湃新聞)
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