2021年6月27日，再鼎胃腸腫瘤高峰論壇暨擎樂(lè)?（瑞派替尼）中國(guó)上市會(huì)在山東省青島市舉行，眾多胃腸腫瘤領(lǐng)域的專家與臨床醫(yī)生匯聚一堂，圍繞胃腸腫瘤的診療現(xiàn)狀與發(fā)展趨勢(shì)展開(kāi)深入交流。
創(chuàng)新機(jī)制突破耐藥困局，填補(bǔ)晚期GIST治療空白
胃腸間質(zhì)瘤（GIST）是一種起源于間質(zhì)細(xì)胞的軟組織肉瘤，最常見(jiàn)的部位是胃和小腸，也可發(fā)生于胃腸道外、網(wǎng)膜和腸系膜等處。近年來(lái)隨著診療技術(shù)的提升，其發(fā)病率逐年遞增。盡管作為少見(jiàn)疾病，但胃腸間質(zhì)瘤在國(guó)內(nèi)每年新診斷患者已逾3萬(wàn)，約超過(guò)10萬(wàn)人正在進(jìn)行治療。該疾病多見(jiàn)于50歲以上的人群。
胃腸間質(zhì)瘤的治療首選是外科手術(shù)切除，但術(shù)后轉(zhuǎn)移及復(fù)發(fā)率高達(dá)80%。一項(xiàng)研究表明，一線伊馬替尼耐藥后的患者，有35%存在2種及以上繼發(fā)突變。但目前二線用藥舒尼替尼、三線用藥瑞戈非尼僅對(duì)部分突變類型有效，且與伊馬替尼一樣，同屬ATP的競(jìng)爭(zhēng)性抑制劑，使用后依然會(huì)出現(xiàn)同樣的耐藥性。中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)胃腸間質(zhì)瘤專委會(huì)主任委員、河北醫(yī)科大學(xué)第四醫(yī)院外三科二級(jí)教授李勇表示，“過(guò)去20年里，已經(jīng)有多款靶向療法相繼獲批，但仍然有部分患者對(duì)這些治療手段沒(méi)有響應(yīng)。長(zhǎng)期以來(lái),GIST的耐藥問(wèn)題都是‘老大難’，因?yàn)槿狈τ行У暮缶€藥物，患者在治療上存在著巨大的未滿足需求。”
中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)胃腸間質(zhì)瘤專委會(huì)主任委員、河北醫(yī)科大學(xué)第四醫(yī)院外三科二級(jí)教授李勇表示，“過(guò)去20年里，已經(jīng)有多款靶向療法相繼獲批，但仍然有部分患者對(duì)這些治療手段沒(méi)有響應(yīng)。長(zhǎng)期以來(lái),GIST的耐藥問(wèn)題都是‘老大難’，因?yàn)槿狈τ行У暮缶€藥物，患者在治療上存在著巨大的未滿足需求。”
2021年3月31日，擎樂(lè)?被中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)用于治療已接受過(guò)包括伊馬替尼在內(nèi)的3種及以上激酶抑制劑治療的晚期GIST成人患者，填補(bǔ)了我國(guó)在這一疾病治療領(lǐng)域的空白。擎樂(lè)?作為中國(guó)大陸首個(gè)獲批上市用于全人群GIST四線治療的創(chuàng)新藥物，對(duì)患者來(lái)說(shuō)是一個(gè)重要的里程碑。
“擎樂(lè)?是具有嶄新機(jī)制的‘開(kāi)關(guān)控制’抑制劑，通過(guò)使用獨(dú)特的雙重作用機(jī)制來(lái)調(diào)節(jié)激酶開(kāi)關(guān)和活化環(huán)，從而廣泛抑制KIT和PDGFRα突變激酶，一天一次口服。臨床前研究和臨床研究證實(shí)，擎樂(lè)?對(duì)KIT和PDGFRα的各種原發(fā)和繼發(fā)突變類型都有很好的抑制作用。它的上市不僅為臨床醫(yī)生提供了新的治療選擇，也為患者獲得更長(zhǎng)的生存時(shí)間和更好的生命質(zhì)量帶來(lái)了可能。”中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)胃癌專業(yè)委員會(huì)常委、青島大學(xué)附屬醫(yī)院普外科主任、胃腸外科主任周巖冰教授介紹。
臨床獲益顯著，二線數(shù)據(jù)有望于下半年發(fā)布
INVICTUS Ⅲ期研究數(shù)據(jù)顯示，擎樂(lè)?能顯著延長(zhǎng)患者的無(wú)進(jìn)展生存期和總生存期。中國(guó)抗癌協(xié)會(huì)河南分會(huì)胃癌專業(yè)委員會(huì)副主任委員、鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院胃腸外科主任張謝夫教授表示，“擎樂(lè)?目前已獲得多個(gè)權(quán)威指南的推薦：NCCN發(fā)布的2021年第1版胃腸間質(zhì)瘤指南和我國(guó)首部CSCO胃腸間質(zhì)瘤診療指南（2020年），均將擎樂(lè)?推薦為伊馬替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼三線治療失敗后的I級(jí)/首選推薦（1類證據(jù)）。隨著擎樂(lè)?在全國(guó)上市，我們期待有更多患者能夠從中獲益。”
除了在國(guó)內(nèi)獲批用于晚期GIST四線治療外，用于治療二線GIST患者的3期臨床研究也正在進(jìn)行中。目前，該研究已經(jīng)完成了3期臨床研究的患者入組，預(yù)計(jì)在2021年下半年會(huì)發(fā)布相關(guān)數(shù)據(jù)。再鼎醫(yī)藥執(zhí)行副總裁、臨床運(yùn)營(yíng)負(fù)責(zé)人徐寧表示，“擎樂(lè)?創(chuàng)新機(jī)制突破耐藥困局，成為晚期胃腸間質(zhì)瘤標(biāo)準(zhǔn)治療方案，我們期待二線數(shù)據(jù)的發(fā)布，為更多患者帶來(lái)希望。擎樂(lè)?是再鼎醫(yī)藥胃腸腫瘤管線中的第一個(gè)商業(yè)化產(chǎn)品，為再鼎醫(yī)藥成為胃癌領(lǐng)域的全球領(lǐng)導(dǎo)者奠定了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。”
為進(jìn)一步提升患者的用藥可及性，再鼎醫(yī)藥聯(lián)合中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)、鎂信健康等多個(gè)合作伙伴啟動(dòng)了“晴樂(lè)相伴”胃腸間質(zhì)瘤患者援助項(xiàng)目及全程支持項(xiàng)目。這一項(xiàng)目將首次在基本的患者援助項(xiàng)目之外，覆蓋對(duì)胃腸間質(zhì)瘤患者的全病程支持，并對(duì)“帶病體贈(zèng)險(xiǎn)”展開(kāi)嘗試探索。
青島財(cái)經(jīng)日?qǐng)?bào)/青島財(cái)經(jīng)網(wǎng)記者 陳棟
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